VOXELOTOR: UMA NOVA PERSPECTIVA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME

Resumo

Introdução: A anemia falciforme é uma doença causada por uma mutação na cadeia β da hemoglobina (Hb) que leva à produção da hemoglobina falciforme (HbS), resultando na falcização dos eritrócitos. Essa alteração pode causar crise vaso-oclusiva dolorosa, lesão vascular e dano ao órgão-alvo. O tratamento atual é feito com hidroxiuréia e L-glutamina, que tratam apenas os sintomas da doença, além disso, a hidroxiuréia apresenta efeitos adversos significativos. O voxelotor foi aprovado em 2019 pela US Food and Drug Administration. Esse medicamento forma uma ligação covalente reversível com a valina N-terminal da cadeia α da Hb e modula sua afinidade pelo oxigênio que, uma vez oxigenada, previne a falcização. Objetivo: Analisar a eficácia e os resultados obtidos na fase de teste deste medicamento através da análise de artigos disponíveis na literatura. Metodologia: A pesquisa foi realizada nas bases Biblioteca Virtual em Saúde, PubMed, SciELO e Google acadêmico. A seleção dos artigos foi realizada de acordo com título, resumo, palavras-chave e ano de publicação (2016-2021). Resultados: O voxelotor apresentou boa tolerância, perfil farmacocinético linear e meia-vida variando de 61 a 85 horas. O medicamento conseguiu aumentar os níveis de hemoglobina, reduzir os marcadores de hemólise de maneira dose-dependente e diminuiu os danos vasculares induzidos por hemólise em pacientes com anemia falciforme. Ademais, a droga inibiu a falcização das hemácias e diminuiu a viscosidade do sangue, reduzindo o risco de anemia e hemólise. Alguns pacientes apresentaram efeitos leves a moderados, como diarreia, náuseas e vômitos, entretanto, estes podem não estar diretamente relacionados ao tratamento. Conclusões: O voxelotor foi bem tolerado pelos usuários, aumentou os níveis de hemoglobina, a afinidade pelo oxigênio, diminuiu a hemólise em pacientes com anemia falciforme e exibiu apenas efeitos colaterais leves a moderados, mostrando-se ser um medicamento promissor no tratamento da anemia falciforme.